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用 CRISPR 治疗血液疾病,早期试验结果展现积极成效

2024-11-24 206


瑞士 CRISPR Therapeutics 和福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)公布了正在进行的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CTX001 的 1/2 临床试验结果,在两位严重血色素病变(hemoglobinopathies)患者身上展现了积极的成效。

CRISPR Therapeutics 和泰在 2015 年进行战略研究合作,希望能使用 CRISPR/Cas9 编辑技术发现并开发潜在疗法,而 CTX001 便是联合研究计划中诞生的第一种疗法,团队正在针对重型 β 型海洋性贫血(TDT)及严重镰刀型红血球疾病(SCD)患者进行评估。

在 CTX001 疗法中,研究人员会先从患者的外周血中收集造血干细胞和前驱细胞,使用 CRISPR/Cas9 编辑为能产生高水平的胎儿血红素(HbF)后,再将编辑后的细胞“CTX001”做为干细胞移植的一部分重新注入患者体内,研究人员认为,CTX001 让 HbF 升高有可能降低 TDT 患者的输血需求,同时也减轻 SCD 患者的痛苦和衰弱。

近日的声明中,CRISPR Therapeutics 和福泰公布了首两位患者在临床试验的初步结果。除了过程中药物白消安(Busulfan)引起的些微副作用,2019 年第一季接受 CTX001 治疗的 TDT 患者、及年中接受治疗的 SCD 患者追踪数据上都展示了 CTX001 的安全和有效性。

其中 TDT 患者患有的是 β0/IVS-I-110 基因型,在参与临床试验之前每年必须进行 16.5 次输血,在经过 CTX001 治疗后 33 天,嗜中性球确认增值(engraftment),37 天后血小板增值,治疗 9 个月后,患者已经不需要仰赖输血,总血红蛋白达到 11.9 g/dL。

另一位 SCD 患者在参加临床研究之前,每年得经历 7 次血管阻塞危机(VOC),在经过 CTX001 治疗后 30 天,嗜中性球和血小板已确认增值,4 个月后已不再有血管阻塞危机,总血红蛋白达到 11.3 g/dL。

CRISPR Therapeutics 首席首席执行官 Samarth Kulkarni 表示,这些初步数据相当鼓舞人心,也支持了双方公司的信念,即疗法有可能在一次性治疗后为患者带来有意义的好处。

福泰制药总裁暨首席执行官 Jeffrey Leiden 则认为,尽管从惊人的数据来看,CTX001 相当有潜力成为治愈 TDT 和 SCD 的基因疗法,但目前仍处于临床计划的早期阶段。

Leiden 强调,未来团队将继续和医生、患者和家属合作,为这两种严重疾病提供最佳的治疗方法,同时也加快对并持续加快针对像杜兴氏肌肉营养不良(DMD)等严重疾病的基因编辑计划。

  • CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Positive Safety and Efficacy Data From First Two Patients Treated With Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001® for Severe Hemoglobinopathies

(首图来源:shutterstock)

2019-12-04 18:23:00

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