随着 2018 年 BIO 国际生技大会（BIO International Convention）进入尾声，生物科技创新组织（Biotechnology Innovation Organization，Bio）总裁兼首席执行官 Jim Greenwood 采访了美国食品药物管理局（FDA）局长 Scott Gottlieb。
Gottlieb 表示：“目前已有数百种细胞和基因相关治疗的临床新药正申请上市，并且预计 FDA 将在 2022 年之前，核准 40 种基因疗法。毫无疑问，人们将能在不久的将来看到多种治愈性疗法。如果我 5 年前就担任局长，并且说我们可以能治愈一些像镰状细胞贫血（sickle cell anemia）等遗传性血源性疾病，我想这会是不负责任的，但从现在开始算，在未来的十年内，我们确实能做到这一点。”
接着，Gottlieb 确实承认任何治疗药物都有风险，但他表示，随着病毒当作载体的技术发展，使基因疗法持续进步，这也显示“产品创新导致临床革命”。此外，很多基因治疗的复杂性与产品相关，而与临床无关。然而，在正常的药物审查中，80% 与临床有关，剩余的 20% 则与化学制造与管制（Chemistry, Manufacturing and Controls，CMC）和产品有关。因为基因治疗和细胞再生医学完全相反，所以 FDA 必须对这些监管问题进行不同层面的思考。对此，FDA 预计于 7 月发布 6 项新的基因疗法指引，为该疗法提供“现代架构”，其中大多将专注产品相关问题，其余重点则放在加速临床终点。
Gottlieb 还在生物制剂评估和研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research）宣布了一项名为“Interact”的新计划，应用于细胞和再生治疗的临床前试验、早期参与。也就是在新药临床试验申请（Investigational New Drug，IND）之前，FDA 将建立早期参与的正式结构，能处理如何将产品带入 IND 阶段的事项、解决 CMC 问题及其他一些临床开发问题。
Gottlieb 最后表示，生技产业应朝着细胞和基因疗法持续生产的方向发展，以帮助研究级和商业级制造之间无缝接轨。2019 年 FDA 将编列大量预算，加强推动政府与持续生产相关的民间企业之间的合作。
- BIO18: FDA to issue guidance on cell and gene therapy in July
- Gottlieb at BIO 2018: 40 Gene Therapy Approvals by 2022
（本文由 GeneOnline 授权转载；首图来源：pixabay）
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