心脏可说是人体数一数二重要器官，然而许多人却面临心脏衰竭的困境，以美国而言，有 500 万人心脏衰竭，最严重者只能借助心室辅助器（ventricular assist device，VAD）来维持血液循环，而心室辅助器需要外接电源，于是不仅得拉出一条“充电线”，病人为了怕心室辅助器没电，还得随身携带多个备用电池，苦不堪言。美国生技公司 Celladon 打算以基因疗法来解决这个问题。
基因疗法要怎么解决心脏衰竭？Celladon 发现，许多心脏衰竭病人的心肌，其心肌细胞的肌肉质网（sarcoplasmic reticulum，或译“肌浆网”）功能有障碍，正常的肌肉质网上有钙离子泵蛋白质 SERCA2a，负责输送钙离子进出，调节心肌的收缩与舒张，但在许多心脏衰竭病人身上，SERCA2a 失去效用或完全消失，无法调节心肌内外的钙离子浓度差，造成心肌收缩无力。
于是 Celladon 研究团队想出了 MYDICAR 基因治疗法，MYDICAR 是将一段制造 SERCA2a 钙离子泵蛋白质的 DNA，结合在腺病毒之上，腺病毒就是造成感冒的同类病毒，是一种 DNA 病毒，结合完成之后，将结合体经由心导管注入心脏冠状动脉，流遍整个心脏，病毒会在感染心肌细胞的过程中，把 SERCA2a 基因带入心肌细胞内，代替不知为何失去作用的原本心肌细胞的 SERCA2a 基因，制造新的 SERCA2a 钙离子泵，补充了钙离子泵后，心肌又能调节钙离子浓度，就可回复心肌的收缩力。
MYDICAR 在先前的第二期临床试验中，单次施打最高剂量的病人，12 个月后，发生心血管重症的发生率，包含死亡或是恶化到需要使用心室辅助器或心脏移植的情况，比施以安慰剂的病人减少 88%，12 个月内平均住院日只有 0.4 天，相较之下，施打安慰剂的病人，平均住院 4.5 天，可说住院日数大为减少，此外并且没有发现明显的副作用。
2013 年 11 月，进行 2 年后追踪时，发现 MYDICAR 的效果仍然持续，高剂量组的心血管重症发生率比安慰剂组减少 82%，而 3 年内，所有参加临床试验的病人之中，有 13 人不幸过世，其中 6 人是安慰剂组病人，3 人是低剂量组病人，3 人为中剂量组病人，只有 1 人是高剂量组病人。
由于先前临床试验的结果相当顺利，Celladon 准备扩大临床试验，将在 56 所医疗单位，进行 250 人的第 2b 期临床试验；另外，也将进行 24 人的小型先期试验，以已经使用左心室辅助器的病人为对象，研究 MYDICAR 是否能让病人的心脏强化到不需心室辅助器。此外 Celladon 也认为 MYDICAR 的 SERCA2a 基因治疗，也能帮助洗肾病人维持洗肾使用的动静脉廔管，正计划对此进行临床试验。
美国目前约有 500 万个心脏衰竭病患，每年新增约 55 万人，500 万人中，每年有 100 万人因而住院，5.3 万人因而死亡，造成相当大的人命与经济损失，因此 MYDICAR 被视为相当具有潜力，一旦成功，对人类未来医疗可能将相当有贡献的新疗法。
不过，Celladon 的股价，自上市以来，最低为 7.5 美元左右，最高到 16.25 美元，高低只差了一倍，总市值最高约 3 亿美元，2014 年 8 月中，则约为 2 亿美元，约 60 亿元新台币。
相较之下，国内先前因临床试验未过而崩跌，引起生技股震撼的基亚，其主打药物为肝癌术后延后或预防复发的药物，美国每年新增肝癌病人仅 3.3 万人，每年死亡 2.3 万人，人数远少于心脏衰竭者，少了整整一个数量级，但基亚股价却从 20 几块一路涨到 400 块以上，暴涨超过 20 倍，总市值一度超过 600 亿元新台币，竟是 Celladon 的 10 倍以上，这样的股价走势，与最高市值，是否“自然”或“合乎理性”，相关业界与投资圈对此，也只能私下议论纷纷了。
- Briton with advanced heart failure launches new gene therapy trial
