美国 Isis 药厂因为与伊斯兰国（ISIS）同名的巧合而闻名，另一个出名事迹是“冰桶挑战”曾经让它股价大涨，因为冰桶挑战想要帮助的渐冻人，也就是肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS），正是 Isis 药厂研究的领域之一。在医药界，Isis 药厂以研发反股（Anti-Sense）RNA 基因疗法闻名，各大药厂相继与之合作，包括英国药厂阿斯特捷利康（AstraZeneca），2015 年 8 月，阿斯特捷利康再度加码 6,500 万美元。
人体基因执行时，先由 DNA 转录为单股的 RNA，之后再由 RNA 转译合成蛋白质，由这些蛋白质来产生基因所设计的作用，这条 RNA 携带着 DNA 的资讯，称为讯息 RNA，若在转译之前，送入一条与讯息 RNA 的编码刚好互相对应的 RNA，两股 RNA 会结合在一起，让讯息无法转译为蛋白质，这条相对应的 RNA 即称为反股 RNA，这种办法可以让许多有缺陷的基因遭到遮蔽而无法表现，但又不用更改 DNA 本身，称之为反股基因疗法，可用于许多罕见遗传性疾病与癌症等。
Isis 药厂专研 RNA 相关技术，拥有 1,500 项专利，2004 年起与麻州生技制药公司阿里拉姆制药（Alnylam Pharmaceuticals）结盟合作，双方并合资成立生技公司轩辕十四（Regulus Therapeutics），轩辕十四于 2012 年先后与阿斯特捷利康、生物基因艾迪克（Biogen Idec）展开合作。
Isis 也直接与生物基因艾迪克在多种药物上进行合作，2012 年 4 月宣布为其开发脊髓肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA) 药物 ISIS-SMNRx，2012 年 6 月又宣布合作开发强直性肌肉失养症第一型（myotonic dystrophy type 1）的反股基因疗法，2012 年 12 月又宣布扩大于神经肌肉疾病领域合作。至 2013 年 9 月，双方再度宣布扩大合作，生物基因艾迪克将先支付 1 亿美元前金给 Isis，之后视研究成果与进度支付每款药物最高 2.2 亿美元的尾款，合作期间长达 6 年。
此外，Isis 还与相当多全球大药厂合作，如为罗氏大药厂合作研发杭廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）疗法；为葛兰素史克（GSK）开发家族性淀粉样多发性神经病变（Familial Amyloidotic Polyneuropathy， FAP）药物以及眼科用药等；拜耳（Bayer）出资买下 Isis 抗凝血新药 ISIS-FXI；为娇生（Johnson & Johnson）旗下的詹森生技（Janssen Biotech）开发消化道自体免疫疾病的反股基因疗法；为 Xenon 药厂合作开发铁调节素（Hepcidin）抑制剂，以治疗慢性贫血；与健赞（Genzyme）共同开发家族性高胆固醇血症药物 KYNAMRO，以及与抗生素药厂 Achaogen 共同研发对抗具抗药性肠内菌的抗生素 plazomicin 。
Isis 与阿斯特捷利康早在 2012 年 12 月起就开始合作，当时是研究癌症反股基因疗法药物 ISIS-STAT3Rx ，可对抗多种癌症，包括血液肿瘤如 B 细胞淋巴瘤，与实体肿瘤如肝癌等；2014 年 11 月，双方宣布针对反股基因疗法进一步策略性合作，将共同研究肿瘤、心血管疾病与代谢疾病领域；2015 年 8 月，双方再度扩大合作协定，阿斯特捷利康将付给 Isis 高达 6,500 万美元前金，之后随着研究成果支付进度尾款，此次合作针对心血管、肾脏以及代谢领域。
阿斯特捷利康、罗氏、葛兰素史克、拜耳、娇生等举足轻重的大药厂一一投入反股基因疗法，或许在不远的未来，许多遗传性疾病、癌症与许多难治疾病都可望有一线医疗曙光。
- Astrazeneca Expands Work With Isis to Use Genes to Fix Diseases
（首图来源：阿斯特捷利康）
