不久之前，诺华（Novartis）的产品 Kyrmiah 才获得美国食品药物管理局（FDA）的批准，成为全美第一个获准使用的 CAR-T 疗法，让研究 CAR-T 疗法的企业都大振奋，但并不是所有企业都能获得同样成功。
同样研究癌症治疗技术 CAR-T 的法国生技公司 Cellectis 近日在临床实验中出现首例死亡病例，一位 78 岁罹患 BPDCN 的病人日前接受了一次性 CAR-T 治疗注射后，在 8 天后因为致命毒性反应而逝世。
美国食药局已经决定暂停 Cellectis 后续两项临床实验，Cellectis 在 4 日宣布了食药局的这项决定，并表示正和官员密切合作，研究修改方案来恢复实验。根据了解，Cellectis 被停止的分别是针对急性骨髓性白血病（AML）和 BPDCN 的临床实验。
这名患者主要是在治疗后产生了细胞激素释放症候群（CRS）和毛细血管渗漏症候群（CLS）的致命情况，由于诺华 CAR-T 疗法获准使用才在不久前，消息公布后，原先处在高点的 Cellectis 的股票直接大跌 30%，市值损失超过 4 亿美元。
Cellectis 并不是第一个 CAR-T 临床实验产生死亡案例的公司，制药公司 Juno 也在去年因为患者死亡而被迫暂停 CAR-T 的实验。研究人员改变其中可能带有问题的部分后，监管机构还一度同意让实验继续，但随着再度出现几名患者死亡，实验被迫完全中止。
这样的先例之下，如果 Cellectis 没有适当改良的安全措施，美国食药局恢复 CAR-T 实验许可的可能性非常小。
Endpoints 报导指出，许多研究 CAR-T 疗法的企业都希望能获得和诺华一样的认可，像是 Kite Pharma 就一直在等待核准，但随着 Cellectis 事件发生，美国食药局很有可能会将这些请求暂时搁置观察。
- In staggering setback, toxic reaction kills Cellectis’ first CAR-T patient, forcing trial halt
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Cellectis Reports Clinical Hold of UCART123 Studies
（首图来源：shutterstock）
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