美国食品和药物管理局（FDA）近日批准了美国首个基因疗法，有望为癌症治疗迎来新纪元，但这种疗法的收费可不便宜，一次性治疗费用约 47.5 万美元（台币约 1,440 万元）。
由诺华集团（Novartis）推出的这种革命性疗法叫“Kymriah”，是一种称为 CAR-T 的免疫细胞疗法，主要用来治疗儿童、年轻人身上常见的前体 B 细胞急性淋巴性白血病（B-cell precursor ALL），在临床实验上已展现了难以置信的良好成效。
在针对患有急性淋巴细胞白血病儿童、年轻人的 63 次临床实验中，83% 接受治疗的患者在 3 个月内癌症症状就出现缓解，至 6 个月时，89% 受试患者仍旧存活，1 年时仍有 79% 存活。
这种疗法主要是运用人体自身细胞来攻击癌症，患者的 T 免疫细胞在提取并低温冷冻后，会运到新泽西州的诺华研究中心改造基因（CAR），再将细胞回输至患者体内，改造后的 CAR-T 细胞会辨识出血癌细胞，并将其杀死。
根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，每年诊断为急性淋巴细胞白血病的 20 岁以下患者约有 3,100 人，是儿童最常见的癌症类型。目前的治疗方法包括化疗、造血干细胞移植，但每年仍有约 600 例年轻患者会复发。
美国食药局局长，同时也是医生的 Scott Gottlieb 在声明中指出，使用基因、细胞的新治疗技术将有助于改变人们的生活，也为过去一些难以治疗的疾病带来希望，“这种创新的技术具有改变医学的潜力。”
▲ Kymriah。 （Source：Novartis）
诺华表示，最快在一个月之后，就会在美国 20 家医院开始提供 Kymriah 的治疗选择，最终全美将会有 32 家医院提供这项治疗，但仅限于对过去治疗没有反应，或是复发的 25 岁以下患者。
虽然这项基因疗法已证明对患者有积极的作用，但对诺华来说，最大的问题还是如何缩短患者细胞在全国往来运送的时间。以目前的情况来看，从提取的那一刻算起，诺华平均得需要 22 天才能将基因改造后的细胞送至患者处。
这种一次性的治疗方案费用约为 47.5 万美元，但诺华强调，如果患者一个月内对治疗没有反应，将不会收取费用。
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（首图来源：shutterstock）
