治疗癌症总是希望能只杀死癌细胞,尽可能减少对身体正常细胞的伤害,或是至少不要影响罹癌器官以外的细胞,不过传统化疗实在很难达到这样的目标,美国新创医药公司 Nuvilex 发展新技术,利用包裹在纤维素小球体中的特殊细胞,让它们相当于是炮兵的观测员,引导药物精确打击,只在罹癌器官作用。
精确攻击癌细胞
Nuvilex 的概念听起来有如外星科技,不过其实也没有那么复杂,基本的想法是,化疗药物仍然以传统的静脉注射,只是注入的不是实际具有杀伤力的药物本身,而是药物的前驱物,只有当药物的前驱物抵达目标器官时,才将它转变为具有杀伤力的药物,以杀死癌细胞,这么一来,就可以达到精确打击的目标了。
概念是很容易,但要如何让药物的前驱物到目标器官时自动转变?这就需要 Nuvilex 所发展的包裹技术。
Nuvilex 先培养了许多特殊细胞,细胞内富含可将前驱物代谢为药物的酵素,只要把这些细胞想办法放在想打击的罹癌器官之中,它们就可以担任指挥药物精确打击的任务,唯一的问题是:外来细胞一放进人体内,就会遭受免疫系统攻击而死亡。所以,必须先把它们包裹起来。
Nuvilex 开发纤维素成分的小球体,把特殊细胞包在球体内,纤维素球体上的孔洞,刚好能让养分、氧气、药物流入,也能让细胞代谢废物流出,但是却小到免疫细胞进不来,无法对这些特殊细胞产生免疫反应,也就不会攻击这些特殊细胞,它们在纤维素“掩体”之中能安心工作。Nuvilex 将这些小球体称为“包裹细胞”(Cell-in-a-Box)。
让药物在对的地方发挥功效
目前 Nuvilex 把这个技术应用在胰脏癌的治疗上,选定的化疗药物为好克癌(Ifosfamide),好克癌本身就是一种前驱物,由静脉注射,经血流到肝脏时,由肝细胞中一连串酵素代谢为活性化的 4-hydroxyifosfamide,才“启动”其杀伤力。Nuvilex 把相关酵素植入特殊细胞,装进纤维素小球体中,然后借助 X 光引导,将 300 个小球体植入胰脏癌病人的胰脏,接着一样静脉注射给予好克癌,好克癌一流到胰脏,就会受球体内的特殊细胞代谢活化,就近打击癌细胞。
在临床试验中,结合包裹细胞与好克癌的新疗法,与过去以健择(Gemcitabine)注射治疗的标准疗法相较,病人的存活期中位数从 28 周延长到 44 周,1 年存活率从 18% 倍增为 36%,而且因为此疗法使用的好克癌浓度较低,因此副作用也远比传统疗法来得轻微。
罕病条款的独占优势
由于胰脏癌属于较罕见癌症,Nuvilex 认为其包裹细胞结合好克癌的新疗法可以符合“罕病药物”( orphan drug )条款,罕病药物条款是为了鼓励药厂开发罕见疾病药物所推出的特殊规定,一旦申请通过,在 7 到 10 年内,可享有市场独占权,回避任何竞争,美国以外,欧盟、澳洲也有类似规定,欧盟的门槛为每万人发生率少于 5 人的疾病可适用罕病药物条款,美国则规定病患总数少于 20 万人的疾病可适用罕病药物条款。
独占市场将使药厂能享受高额利润,以对抗白血病、淋巴癌与自体免疫疾病药物 Rituxan 而言,在罕病药物条款的独占市场权保护下,估计保护期内总营收可达 1,500 亿美元,利润相当惊人,因此许多新创制药公司在取得罕病药物资格后,往往成为大药厂购并对象,如美国药厂 ViroPharma 的遗传性血管水肿(Hereditary angioedema)药物 Cinryze 获得罕病药物资格后,爱尔兰药厂 Shire 即以 42 亿美元收购 ViroPharma ;赛诺菲(Sanofi)也因为同样理由收购美国健赞(Genzyme)。
Nuvilex 若申请罕病药物资格成功,也可能成为大药厂购并对象,因此消息传出后,股价受到激励,10 月 13 日股价在 0.19 美元,14 日最高跳升至 0.22 美元,至 17 日股价开盘价 0.25 美元,短短几天内涨幅达 3 成。
但 Nuvilex 也不只钻研胰脏癌领域,而是打算进一步将包裹细胞的技术应用到各种癌症,若未来癌症都能如此精确打击,或许有一天癌症开刀会成为过去式吧。
- Nuvilex’s Cancer Treatment Obtaining FDA Orphan Drug Status Would Make Company Attractive Big Pharma Target
(首图来源:Flickr/ZEISS Microscopy)