帕金森氏症（Parkinson’s disease）患者常因为多巴胺（dopamine）产生量降低，而加快运动神经退化的速度。最近，日本京都大学科学家所做的一项研究有望改善这个症状，研究在猴子试验上已获得初步成功，即将进行人体临床试验，包含将经由基因改造的干细胞移植到受试者大脑中。
进入 21 世纪后，日本科学家一直都是干细胞领域的开拓者。2006 年，山中伸弥（Yamanaka Shinya）教授发现成熟的干细胞可以吸收身体组织养分，并且会在被病毒感染后，转化为可以发育成体内任何细胞的诱导性多功能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）。
这项研究的重要性在于先前研究认为，已经分化出完整功能的体细胞应只具有特定功能，而山中教授发现细胞的关键转录因子，让体细胞能转化为多功能干细胞。这项研究被视为干细胞领域的重大突破，也让山中教授获得 2012 年诺贝尔生理医学奖的殊荣。
诱导性多功能干细胞的发现仅是个开始，它在再生医学领域的应用有无限可能。科学家们正研究要如何应用 iPSCs 来恢复视力、修复受损的心脏或杀死脑中的肿瘤细胞。
而现在 iPSCs 亦有机会成为帕金森氏症的救星，因为 iPSCs 能被诱导为多巴胺前驱细胞，变成可以产生多巴胺神经递质的神经元。京都大学曾在先前试验中将 iPSCs 衍生的神经元移植到患有帕金森氏症的猴子脑中，结果发现猴子症状在两年中有明显改善。
这群研究人员在今年 6 月得到日本医药品医疗机器综合机构（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency，PMDA）许可，于 8 月开始进行临床试验，共有 7 名帕金森氏症患者参与。医生将在他们的头盖骨上钻一个 12 毫米小洞，再利用特制工具将 500 万个 iPSC 衍生多巴胺前驱细胞（iPSC-derived dopaminergic progenitors）移植到患者脑中。
▲ 利用特制的工具穿过受试者的头盖骨，做出约 12 毫米的小洞，并注入细胞。（Source：京都大学 iPSC 研究所［CiRA］）
预期结果是移植后，多巴胺前驱细胞能变成多巴胺神经元，制造出符合人体需求量的多巴胺。但这些细胞是来自于未患有帕金森氏症的其他人，所以可能会被受试者免疫系统视为外来物，进而产生排斥作用，因此在注射细胞后，受试者必须服用他克莫司（tacrolimus），这是一种会与细胞内蛋白结合的药物，可以抑制 T 淋巴球的活化。当多巴胺前驱细胞不会被免疫系统攻击时，便能提高细胞的存活率。
本试验于今年 8 月 1 日开始，目的是要评估此疗法的安全性和最大效果的细胞量，受试者在移植后 2 年中，医生会密切进行后续追踪，期待两年后有关 iPSCs 的应用能包含治疗帕金森氏症。
- Stem cells to be transplanted into brains of Parkinson’s patients in world-first trials
（首图来源：pixabay）
