顺天医药生技宣布,旗下缺血性脑中风重磅新药 LT3001 专案临床 2a 期试验结果,主要安全性指标达标,次要疗效指标显示,LT3001 具备改善神经行为与功能性潜力。依美国国家卫生研究院脑中风量表(National Institutes of Health Stroke Scale, NIHSS)评为 6 分以上的中重度缺血性中风病患,经 LT3001 治疗后,78% 的受试者 NIHSS 分数可进步 4 分以上。
顺药董事长林荣锦表示,中风对病患与其家庭带来沉重的负担,然而目前缺血性中风的治疗选择与效果十分有限,在全球仍具有迫切的医疗需求(unmet need),因此对这次解盲数据感到满意,并将依循成果,积极展开下一阶段的布局。
根据世界卫生组织(WHO)统计,全球每年大约有 1,500 万人中风,而且中风是 60 岁以上族群的第二大致死因,每年约造成 600 万人死亡,而中风可进一步分成出血性中风以及缺血性中风(因血栓阻塞脑血管),其中后者占 85%。
目前虽有 rt-PA 溶栓药(静脉给药)与机械取栓手术等黄金疗法,然而皆有安全或技术性层面的限制,前者主要有出血风险,因此仅限在中风后 3~4.5 小时内使用;后者则受限于手术设备、技术经验及导管管径大小(无法深入小血管)等考量,仅适用于少数大血管阻塞的病患,因此 80% 的缺血性中风病患尚无法获得安全有效的积极治疗。
试验主持人现为美国田纳西大学附属医院神经专科教授,也是国际知名中风领域临床研究学者 Thomas Devlin 医师表示,LT3001 是一个专为缺血性中风设计的创新药物,临床数据显示 LT3001 拥有溶栓与神经保护之双效功能,不仅更安全,同时也延长病人治疗的时间窗。
Thomas Devlin 医师指出,研究结果深具指标性,并为未来开发计划带来明确探究方向,在其高度安全的前提下,LT3001 将有机会在中风后 24 小时内、单独或结合机械取栓给药,适用于更广泛的病人群,未来一系列的临床计划将可望成为中风治疗史上的重大发现。
顺药在台湾及美国两地进行多中心、随机双盲、单剂量、安慰剂对照的临床2a期试验,并针对无法给予溶栓药 rt-PA 或是进行机械取栓手术的缺血性中风病患,在中风后 24 小时内给予 LT3001 或安慰剂,总受试人数为 24 人。
主要指标为安全性指标,即给药后 36 小时内出现症状性脑出血(symptomatic intracranial hemorrhage, sICH)发生率;次要指标则与疗效相关,包括 NIHSS 评分(神经行为与功能性评分)与 mRS 评分(失能评估量表)。
试验结果显示,LT3001 拥有极佳的安全性,未显示有增加脑出血的风险。疗效部分,虽受限于收案样本数较少,仍可观察出相较于安慰剂组,LT3001 在神经行为学改善(治疗第 30 天的 NIHSS 评分,降低 ≧ 4 分)以及恢复良好生活功能(治疗后第 90 天之 mRS 评分,改善至 0-1 分等级)两大指标上拥有较好的效果。
结果分别为治疗后第 30 天的 NIHSS 评分降低 ≧ 4 分者,在 LT3001 组有 46.7%,在安慰剂组有 14.3%;在治疗后第 90 天 mRS 改善至 0-1 分等级者,在 LT3001 组有 21.4%,在安慰剂组有 14.3%。受试者当中,中重度缺血性中风病患(NIHSS ≧ 6)接受治疗后第 30 天的神经行为学 NIHSS 评分进步 ≧ 4 分者,在 LT3001 组有 78%,在安慰剂组则为 0%。
顺药强调,已密切展开未来开发计划,同时加速国际药厂授权,预计今、明年陆续在台湾、美国及中国启动多个临床二期多剂量试验,并针对二大族群进行,包括无法接受 rt-PA 药物治疗及机械取栓手术的缺血性中风病患,搭配机械取栓手术治疗的病患群,进一步验证疗效,并扩大使用族群。
(首图来源:Flickr / oliver.dodd CC By2.0)