生技药厂 Beam Therapeutics 宣布，美国食品药物管理局（FDA）点头，该公司的基因编辑（gene-editing）疗法将首度启动临床试验，激励 Beam 股价大涨近 11%。
8日Beam飙高10.64%、收99.06美元。
Seeking Alpha、Beam新闻稿指出，Beam治疗镰形细胞贫血症（sickle-cell disease）的试验性新药（Investigational New Drug）“BEAM-101”，获得FDA许可。
细胞由A、T、C、G四种DNA碱基对组成，BEAM-101是碱基编辑（base editing）产品，为自体造血的试验性细胞疗法，能减轻基因突变造成的镰形细胞贫血症和乙型地中海型贫血症。
Beam强调，这是碱基编辑技术的首次人体实验。碱基编辑是次世代的“Crispr”基因剪辑技术，能在不让DNA双股螺旋断裂的情况下，改变单一碱基。该公司准备启动第一、二阶段临床试验，以评估BEAM-101治疗镰形细胞贫血症的安全性和有效性。
（本文由 MoneyDJ新闻 授权转载；首图来源：shutterstock）
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