在美国，医药费用是个人破产的一项主要原因。2012 年美国新上市的 13 种抗癌药物中有 12 种，一年的药价高于 300 万元（约 10 万美元），而且费用仍有持续增加的趋势（注 1）。近两、三年来，笔者就读的学校（阳明大学）几乎年年都有教职员自发的募款活动，希望能为不幸得了癌症的教授筹措药费，以支付高昂的“抗癌新药”费用，否则教授只能退而求其次使用效果较差的药物。如此高不可攀的药费，对不幸罹癌的病人无疑是雪上加霜。抗癌新药为什么如此昂贵呢？
新药价格昂贵的原因
对于昂贵的药价，“大药厂”的说法是：新药的开发，耗时、费力、风险高、投资又大，所以要将研发成本合理反映在药价上，后续才有足够的资金持续开发更新、更有效的药物，医学才能不断的进步。但是这种说法在个人化医疗的时代已经有些牵强了，因为许多标靶药物开发时的临床试验，会筛选有特定遗传变异的受试者参加，所以只要数十人到数百人的规模就可达到统计学上的意义，不再是传统临床试验的规模，动辄需要上千名受试者，因此药物开发的费用应该已经降低许多了。例如 2016 年 FDA 刚通过，肺癌病人若 ROS1 基因突变可以使用标靶药物 Crizotinib 进行治疗，该临床试验的受试者仅有 50 人。
合理的怀疑，药厂在决定药物价格时并非依循传统的经济原则，而是以病患的“容忍度”为主要考量。例如免疫治疗的抗体药物适用范围，已经由单一种癌症持续扩大到数种癌症，市场规模不断扩大成本自然会下降，然而药厂并没有大幅度调降药价，因为病患仍能“忍受”较高的价格。这不禁令人感叹，药价的制定已超乎合理的利润原则。
此外，“医疗照护处方用药改善及现代化法案”（2003 Medicare Prescription Drug, Improvement and Modernization Act）限制美国联邦政府与大药厂谈判药价。这也是美国的癌症用药售价居高不下的另一项原因。美国总统川普于竞选期间曾承诺，他当选后政府将与大药厂谈判，要求降低药价；然而在他上任与大药厂的领导人们会晤后，却背弃了他的宣示。
有些癌症病患受惠于新药疗效而康复的同时却也倾家荡产；有些人则因为负担不起，选择放弃治疗。这样的结果，究竟是福气还是诅咒（A blessing or a curse）呢？唯一可以确定的是，新药必定为大药厂带来丰厚的收益。
一名癌症病患感慨的说：“ 没人负担得起的新药对病患又有何意义呢？”救命的药物却订定一个高不可攀的价格，这不是很荒谬吗？药物的开发模式真的到了需要有革命性改变的时候了！如此才有机会提供癌症病患负担得起的治疗方式。
“反转药价”的新希望──学界药物开发
荷兰癌症研究所（Netherlands Cancer Institute）的伯纳德斯（René Bernards）教授，于今年 2 月在《细胞》期刊上的一篇评论文章中高声疾呼，学术界应该挺身而出，取代国际大药厂，扮演新药开发的主要角色，希望能以此改变癌症药物开发的生态，翻转药价，造福无数的癌症病患。以下是他的观点。
许多新药的初期研究原本就是在学术研究机构完成的，美国国家癌症研究所（National Cancer Institue）每年的研究预算高达 1,500 亿元（约 50 亿美元），基本上可以保证有源源不绝的癌症治疗新发现。原本就擅长基础研究的科学家，如果能有更充裕的经费挹注以及药物开发各领域专家的密切配合，就有机会组成学术新药开发的团队。伦敦癌症研究所（Cancer Research Institute, London）以及德州的安德生癌症中心（MDAnderson Cancer Center）都已经组成了规模庞大的癌症药物开发团队。
当药物进入人体试验阶段，只要有符合优良实验室规范（Good Laboratory Practice）以及优良生产规范（Good Manufacturing Practice）的制药工厂配合生产符合人体试验规范的药物，教学医院的医师与医护人员都有执行临床试验的经验与知识，因此只要引进足够的资金与适当的人才，学术界绝对有能力承担药物开发、临床试验的任务。
从何着手？
“老药新用”（drug repurposing，注 2）是学界药物开发时可以的考虑的方向之一，因为这些老药已经广泛运用于人体，所以不用顾虑药物的毒性及可能的副作用，能大幅减少开发的时间与经费。另一个方向是综合两种以上之前开发过程中认为无效的药物，找出有效的药物组合。上述两种风险较低的开发策略，将很适合为学界药物开发初期，帮助建立成功的运作模式、验证此概念的可行性（proof of concept）；待开发模式运作较为成熟后，再进一步挑战更具新创性的药物。
学界将药物开发完成后，尚需合适的药厂负责将品质优良、价格合理的新药生产、上市，才能造福病患。已经适应了低利润的经营模式的学名药厂（注 3）可能是很适合的合作伙伴。此外，学名药厂并不需要承担药物开发的风险与投资，因此提供价格较低的药物并无损其合理的利润。
在文章最后，伯纳德斯教授预见：当学界新药开发体系与学名药厂（或其他新创的公司）形成新的伙伴关系，将能大幅降低新药的价格，发展出可永续发展的（sustainable）癌症新药开发模式。
注 1：若癌症病患同时使用两种免疫治疗的抗体药物治疗，一年的费用将高达 750 万元（约 25 万美元）。 注 2：老药新用是药物开发的一种策略，指将已被核准做为某一临床用途的药物，用于其他新的治疗用途。 注 3：学名药指专利保护期限已过的药物，其他合法药厂可依相关规定生产该药物。
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（首图来源：Stocksnap.io）
