有 21 世纪三大疾病之一称号的癌症，大多数目前仍难以治愈，这跟现有医疗技术不够好有关。不过在一项试验中，结合两项新发展的技术，已经可以清除掉四成到九成血癌肿瘤细胞的痕迹，然而实验的受试者在现有科技下事实上已经没有其他有效的治疗选项。如果这类药物能够真正上市，代表的将是每年百亿美元等级的市场，因为连末期癌症患者都能用。
杀手 T 细胞是主角
这两项新的技术分别称为“嵌合抗原受体 T 细胞”(chimeric antigen receptor T cells, CAR Ts) 及双特异性抗体 (bispecific antibodies)。T 细胞是白血球的一种，是免疫系统与外来侵入物作战的主力部队；CAR Ts 是利用基因工程技术，将可以针对特定肿瘤细胞的抗体嵌入到 T 细胞上，如此强化的 T 细胞将可更有效对付癌症。双特异性抗体则是一种外观像英文字母 Y 的蛋白质结构，它其中一条臂带有可以与肿瘤细胞结合的抗体，另一臂则带有 T 细胞，专门用来杀死肿瘤细胞。
研发此类技术的 Kite Pharma 首席执行官 Arie Belldegrun 就说，他们找来一些其他疗法都已无法发挥作用、生命只剩下二到六个月的癌末患者接受试验，三到四周后，大量癌细胞都消失无踪。
国际级药厂纷纷投入
这样的研究成果引起罗氏药厂与美国安进 (AMGEN) 等公司注意，纷纷注资在 Kite Pharma Inc、 Juno Therapeutics 及 Bluebird Bio 这些研发 CAR Ts 技术的生技公司上，规模较大的诺华与辉瑞则是自行研发。
包括罗氏、娇生、礼来、AbbVie 等药厂在内都在研发双特异性抗体药物，目前此类药物已有三十种以上正在研究中。而美国食品药物管理局已核准第一款双特异性抗体药物安进的 Blincyto，做为急性淋巴性白血病无其它方法可用时的治疗药剂。
新技术仍有危险副作用
不过两种技术目前都可能伤害到健康的人体组织，例如针对血癌方面，他们是以肿瘤细胞上一种称为 CD19 的蛋白质结构做为辨识的目标，但这种蛋白质也会出现在其他非癌细胞上。由于 CAR Ts 不像一般药物几天或几周内就会排出体外，因此它一方面可以是长效型的药物，一方面也代表持续的伤害。另外，药物本身与被杀死的肿瘤细胞，都会释出一些细胞激素，当他们进入循环系统后，可能会引起发烧、低血压与心跳加快等问题，会有生命危险。
这是现阶段必须克服的难题。另一方面，透过 CAR Ts 技术治疗一位病人，目前需要花费 30 至 50 万美元，如果真能核准上市，不但将跻身全球最贵药品群的一员，也将挑战保险能够核付的极限。至于双特异性抗体稍微便宜一些，一个人至少要花费 20 万美元。
（首图来源：© Andrew Brookes/Corbis）
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