爱迪塔斯医药（Editas Medicine Inc）和 Allergan 即将展开美国首次的人体测试 CRISPR 基因编辑技术研究，尝试治疗导致失明的遗传性眼疾。
据了解，此次目标是某些类型的莱伯氏先天性黑蒙症（LCA），这种疾病主要攻击患者的视网膜，造成患者严重的视力损害，研究人员希望透过实验性治疗，为患者提供缺乏的健康基因版本。
美国国立卫生研究院（NIH）数据指出，LCA 是最常见的遗传性失明原因之一，每 10 万人就有 2~3 名新生儿受影响，且可能潜伏数代。当父母都带有缺陷基因，患者从婴儿时期便只能看到明亮的光线和模糊的形状，最终往往失去全部视力。
研究计划在今年秋季开始测试，实验预计招募 18 名患者，包括 3 岁以上儿童和成人。
和已用来治疗其他形式疾病的 Luxturna 基因疗法类似，这次治疗将使用 CRISPR 修正 DNA 突变，再直接注射至患者视网膜传递给光敏细胞。
CRISPR 是一种非常简单的基因编辑方式，尽管新颖以至于风险尚未完全清楚，但吸引了许多科学家关注。研究人员认为，它具有改善基因缺陷造成疾病的潜力，而这些疾病多半尚无良好的方法可治疗。
2018 年中国科学家贺建奎对胚胎进行的基因编辑曾引起轩然大波，尽管声称是为了免疫艾滋病病毒，但后续相关研究指出，受基因编辑的婴儿有可能具较强的认知能力，但也可能寿命缩短。
不同于中国科学家直接编辑胚胎，此次实验治疗并不会影响下一代，因此在道德上较无疑虑，如果真能实际运用，对许多患者来说将是一大福音。
- First CRISPR study inside the body to start in US
（首图来源：pixabay）
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