美国食品药物管理局(FDA)24 日核准了一款全世界最昂贵的药剂──诺华(Novartis)专为脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy,简称 SMA)开发的一次型基因疗法“Zolgensma”,单剂要价高达 212.5 万美元。
英国金融时报、华尔街日报、CNBC 等外电报导,Zolgensma 的售价是 Spark Therapeutics Inc. 旗下罕见遗传型眼盲症基因疗法“Luxturna”两倍以上。Luxturna 售价为 85 万美元,是全球第二昂贵的药物。Spark 最近已被罗氏药厂(Roche)购并。
诺华在 Zolgensma 获得 FDA 核准后,立即宣布价格。此药剂是治疗遗传型神经肌肉疾病的创新疗法,这种疾病具有相当破坏性,肌肉会丧失机能,可能导致儿童在婴儿时期就不幸死亡。Zolgensma 可修复基因,让身体自动制造体内缺失的蛋白质。
诺华首席执行官万思瀚(Vas Narasimhan)说,Zolgensma 是“历史性的大跃进”,也是“一次性基因疗法的重要里程碑”,且订价仅 SMA 病患治疗总成本的一半左右。根据诺华估计,SMA 患者若成长至 10 岁,所需的治疗费用往往超过 400 万美元。
相较之下,诺华对手 Biogen 贩售的竞争药物“Spinraza”,使用第一年费用为 75 万美元。
哈佛格林健保(Harvard Pilgrim Health Care)医疗长 Michael Sherman 认为,以增加成本效益比(incremental cost-effectiveness ratio,ICER)来看,诺华的定价其实算合理。
不过,美国 2020 年总统大选将届,政客如今对昂贵的药价非常敏感。诺华为缓解市场疑虑,考虑让保险业者把 Zolgensma 的成本分摊五年支付,且可签署“以疗效为基础的药品给付协议方案”(outcomes-based agreements),保险业者只需在药物发挥疗效后付款。
Zolgensma 的临床试验中,一开始接受投药的患者年龄皆不到 2 岁,两年后所有接受高剂量药剂的患者全部存活,且不须仰赖永久呼吸器,四分之三患者可在没有支撑下坐着至少 30 秒,有两人甚至可以自行站立并行走。
诺华希望Zolgensma今年稍晚也能在欧盟、日本核准上市。
(本文由 MoneyDJ新闻 授权转载;首图来源:Flickr/Corona Mejora Tu Vida CORONA CC BY 2.0)