美国食品药物管理局（FDA）24 日核准了一款全世界最昂贵的药剂──诺华（Novartis）专为脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy，简称 SMA）开发的一次型基因疗法“Zolgensma”，单剂要价高达 212.5 万美元。
英国金融时报、华尔街日报、CNBC 等外电报导，Zolgensma 的售价是 Spark Therapeutics Inc. 旗下罕见遗传型眼盲症基因疗法“Luxturna”两倍以上。Luxturna 售价为 85 万美元，是全球第二昂贵的药物。Spark 最近已被罗氏药厂（Roche）购并。
诺华在 Zolgensma 获得 FDA 核准后，立即宣布价格。此药剂是治疗遗传型神经肌肉疾病的创新疗法，这种疾病具有相当破坏性，肌肉会丧失机能，可能导致儿童在婴儿时期就不幸死亡。Zolgensma 可修复基因，让身体自动制造体内缺失的蛋白质。
诺华首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）说，Zolgensma 是“历史性的大跃进”，也是“一次性基因疗法的重要里程碑”，且订价仅 SMA 病患治疗总成本的一半左右。根据诺华估计，SMA 患者若成长至 10 岁，所需的治疗费用往往超过 400 万美元。
相较之下，诺华对手 Biogen 贩售的竞争药物“Spinraza”，使用第一年费用为 75 万美元。
哈佛格林健保（Harvard Pilgrim Health Care）医疗长 Michael Sherman 认为，以增加成本效益比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER）来看，诺华的定价其实算合理。
不过，美国 2020 年总统大选将届，政客如今对昂贵的药价非常敏感。诺华为缓解市场疑虑，考虑让保险业者把 Zolgensma 的成本分摊五年支付，且可签署“以疗效为基础的药品给付协议方案”（outcomes-based agreements），保险业者只需在药物发挥疗效后付款。
Zolgensma 的临床试验中，一开始接受投药的患者年龄皆不到 2 岁，两年后所有接受高剂量药剂的患者全部存活，且不须仰赖永久呼吸器，四分之三患者可在没有支撑下坐着至少 30 秒，有两人甚至可以自行站立并行走。
诺华希望Zolgensma今年稍晚也能在欧盟、日本核准上市。
（本文由 MoneyDJ新闻 授权转载；首图来源：Flickr/Corona Mejora Tu Vida CORONA CC BY 2.0）
