诺贝尔奖得主 Jennifer Doudna 创立的 CRISPR 基因编辑公司 Intellia Therapeutics, Inc.，最近与生技业者 Regeneron 透过静脉注射治疗罕见遗传性肝脏疾病，达成重大突破，Intellia 6 月股价也飙逾 110%。
过去CRISPR基因编辑技术只局限于体外治疗，也就是把细胞从人体抽出来，于实验室进行基因操作后，再重新导回体内。Doudna直指，CRISPR有望治疗与眼睛、肝脏及造血相关的基因疾病，但成本高昂是隐忧。
CNBC 6月30日报导，Doudna 6月中旬受访时指出，CRISPR相当适合治疗镰形血球贫血症（sickle cell disease，SCD），因造血干细胞可直接抽出来编辑，然后再重新导回患者体内。跟眼睛有关的基因疾病也是CRISPR的重要应用，因为将疗程“导入眼睛比其他部位简单”。另外实验也证明，编辑好的细胞能轻松导入肝脏，因这个器官本来就会搜集体内分子。
Doudna说，CRISPR的挑战在于，如何让经过编辑后的分子准确抵达目标细胞。虽然编辑脑细胞、心脏细胞或肌肉细胞就临床医学来说确实有极大潜力，但目前科学家手边并无工具，能把编辑器正确导入目标细胞，而CRISPR下一个创新步骤，就是把编辑过的细胞送入其他部位，如大脑、心脏和肌肉。
CRISPR成本是一大隐忧，Doudna表示，治疗一名镰形血球贫血症患者的成本高达200万美元，这显然不是多数民众能负担的价格。
值得注意的是，Doudna说，CRISPR也可应用到其他产业，农业有望率先受惠。她说过去数十年来，基因改造作物得加入其他物种的生物原料，但CRISPR技术却可直接操纵植物本身基因，不需其他改动，有机会协助农业因应气候变迁、干旱、害虫等挑战。
（本文由 MoneyDJ新闻 授权转载；首图来源：Intellia）
延伸阅读：
- CRISPR 基因编辑首证有疗效！Intellia 飙 50%，ARKK 夯
- Crispr 基因编辑大革命！首次成功治疗体内器官
