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基因编辑大突破,分子机器有解先天疾病

2024-11-25 209

两组科学家 25日披露新一代可编程分子机器,可无缝修复有机生物体基因编码中微小但致命的错误。

法新社报导,这两项技术若能整合运用,基因编辑的运用就可以更广泛、更准确,也能为修复造成遗传性失明、镰刀型贫血、囊性纤维化等数千种疾病的基因突变带来可能。

其中一个方法称为碱基编辑(base editing),这是直接对 DNA 进行“化学手术”,永久改变 DNA 上的错误片段,而不会影响到基因体阶梯状结构。

第二种技术则是修复 RNA(核糖核酸)上头的错误。RNA 若出现异常,可能有害健康或导致死亡。

有关这两种工具的研究,25 日同时发表在《自然》(Nature)与《科学》(Science)期刊,其中也刊载了以有疾病的人类细胞做实验,证明两种工具有效的内容。

领导碱基编辑团队的哈佛大学学者刘大卫(David Liu)表示:“这些分子机器要能派上用场,实际用于治疗人类疾病,还得要做相当大的努力。”“但有个机器,是很重要的起点。”

(译者:郑诗韵;首图来源:pixabay)

2019-03-13 14:31:00

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