全球人口老化，罹患阿兹海默症的人愈来愈多。这种疾病是前 10 大死因中唯一无法预防、治愈或是延缓的疾病；目前只有 5 种可以缓解症状的药物，却没出现有效治愈的药物。
调查机构 GlobalData 预估，2023 年阿兹海默症医疗市场可达 130 亿美元，这是一个急需要解决的疾病，若能研发出可以治愈的药物，市场将加速扩增。现在对大药厂来说，绝对是发展治疗阿兹海默症新药的好时机，美国食品药物管理局（FDA）也铆足全力协助药厂开发新药及取得药证。可惜，台湾新药研发公司大都聚焦在抗癌药，但抗癌药研发领域已经极为竞争，也许阿兹海默症的治疗有机会成为台湾新药研发的新蓝海。
神经退化 丧失自理能力
阿兹海默症是一种神经退化性疾病，由于大脑神经细胞死亡，最终导致患者记忆、思考与行为出现异常。患者随时间逐渐丧失生活自理能力，忘了穿衣服、吃饭、回家以及最亲的家人。阿兹海默症患者会经历挫折、痛苦、挣扎、被误解、自我羞愧，最后甚至陷入孤立无援的心境。
此外，大部分的阿兹海默症患者随着病程的变化，或多或少会伴随着一些高龄疾病，例如：高血压、冠状动脉硬化、糖尿病、中风以及癌症等，严重者会直接导致患者死亡。发病带来的视力与听力退化，也容易导致社交孤立，后续所衍生的医疗成本和无形的社会成本难以想像。
阿兹海默症患者如果受到良好照护，不少人还可以生活超过 10 年，但神经退化性疾病，特别容易引起情绪障碍，暴躁易怒、妄想与忧郁等症状，加深照护者的心理压力。长期下来会使得照护者出现心悸、失眠、沮丧与忧虑等身心症状，即所谓的“照护者症候群”。
在美国，有 530 万人深受阿兹海默症疾病之苦，是全美排名第 6 大的死因，预估 2050 年将暴增到 1,500 万人，届时医疗支出将高达 1.1 兆美元，占美国医疗支出的 25%。未来全球阿兹海默症的病患将超过 1 亿人，拖垮各国的医疗财政负担。相反地，对药厂来说，却是一块潜力无穷的领域。
连番挫败 损失百亿美元
从 2016 年迄今，研发治疗阿兹海默症的大药厂，连番遭逢重挫。先是耗时 25 年进行超过数千人临床实验的礼来，三度挑战阿兹海默症治疗失败，但最致命一击的是，2016 年 11 月宣布治疗轻度阿兹海默症的新药“Expedition 3”3 期临床实验失败，其单株抗体药物无法有效延缓阿兹海默症之认知行为的恶化，数据显示效果竟然相当于安慰剂。这样的结果导致公司股价大跌 10.15%，创 2008 年 10 月以来最大跌幅，也拖累使用同样作用机转的 Biogen，股价下挫 3.83%。两家公司市值一天蒸发 105 亿美元，相当于超过一个广达的市值。
尚未丧失信心的投资人，仍将希望放在继续挑战阿兹海默症治疗的 Biogen。2017 年，摩根士丹利还看好 Biogen 五项已经进入人体临床试验的阿兹海默症药物，大力推荐 Biogen，并将目标价由 311 美元提高到 375 美元。
Biogen 治疗阿兹海默症的单株抗体药 Aducanumab，是一个以乙淀粉样蛋白为标的药物，大型临床实验室也验证该药物和早期阿兹海默症病患认知，以及活动行为的改善具有相关性。但今年第一季传出临床试验可能失败的消息，市值也无情大跌了百亿美元。
大厂连连挫败，市值高达 2,200 亿美元的全球最大药厂辉瑞，居然也宣布决定停止阿兹海默症和帕金森氏症的新药研究，并将裁撤近 300 个神经科学早期开发的职位。辉瑞过去投入相当大的资源在阿兹海默症研发，2015 年并与葛兰素史克、礼来等产业界及政府单位，共同创设了失智症发现基金（Dementia Discovery Fund），寻求阿兹海默症的治疗方法，如今自己停止相关新药的开发也震惊市场。
娇生抢进 与宾州大联手
对抗阿兹海默症也不是全无好消息，扩大战局的有武田、AbbVie、娇生。武田宣布以超过 10 亿美元的合约价值，与 Denali 合伙进军阿兹海默症治疗的领域。Denali 公司技术平台，具有将药物送达脑部治疗潜力的新型抗体 ATV，主要是针对 TREM2 蛋白及涛蛋白的 BACE1 方法，来治疗阿兹海默症，目前仍在临床前阶段。
除了 BACE 抑制剂与单株抗体这 2 大技术平台外，AbbVie 也宣布与 Alectot 合作开发治疗阿兹海默症的创新免疫疗法。Alector 成立于 2013 年，是 AbbVie 创投投资的公司之一，背后资助的股东还包括网络龙头 Google 的创投，以及全球生技一哥 Amgen 等。
别人的失败就是自己成功的机会，制药大厂娇生奋力抢进市场，最近也宣布将与宾州大学携手，再度进军阿兹海默症治疗，希望利用宾州大学的腺相关病毒载体技术，将娇生的抗体药物送入脑部，来治疗阿兹海默症。市场认为，娇生和宾大这项合作一旦成功，等于突破以往生物药无法进入脑部的障碍，届时将产生扭转局势的影响力。
这么多年以来，阿兹海默症的研发黄金标准，就是要延缓认知衰退和维持生活所需的行为能力，让病患可以延长独立生活的时间。不过，要挑战这样的目标实在太难，10 年来许多大药厂辉瑞、阿斯利康、葛兰素和礼来等都失败，其中礼来还挑战 3 次失利，已耗掉太多的研发资源。
美国 FDA 认为，阿兹海默症病患通常发现时，就已经失去许多认知和活动能力，因为临床上阿兹海默症病程约 8 到 10 年，但若从发病前驱期算起，甚至可超过 20 年。所以，FDA 改变审核的方向，让这类适用于阿兹海默症早期病患的药物可以提早上市。至于晚期阿兹海默症的治疗，需要长时间效果验证疗效，新药的审核又会是另一套新的黄金标准。
目前，美国 FDA 有意引导药厂，往早期阿兹海默症预防和治疗研发，使药厂可以早点取得药证。现在的规划是要先整合医师、病患和研发单位的回馈意见，并试图找出可能触发阿兹海默症毒性蛋白淀粉状蛋白 β 和涛（tau）的生物标记，以及引起神经退化的生物标记，若这些标记与阿兹海默症的早期症状有关的话。经过临床试验验证高风险的病患可以得到预防和治疗，FDA 就可能核准通过。
对于这个屡屡让大厂临床试验栽跟头的疾病，微软创办人比尔盖兹在意识到阿兹海默症对人类的影响持续扩大下，决定自掏 1 亿美元腰包出手力挺。盖兹善用他多年的科技视野，跳脱现有阿兹海默症研发领域的框架，重新思考新的出路，提出新的策略思考方向，包括希望未来可以取代解剖，开发一个可靠的诊断方式，早期诊断出疾病；以精准医疗的方式去思考，期望可以发现乙型淀粉样蛋白和涛蛋白以外的生物标记做为标靶；此外，应该思考以资讯科技的角度，利用大数据来进行发现和治疗的研究。
川普、比尔盖兹都来助阵
终于，在累积了 15 年的临床 3 期惨败经验后，产官学界决定重新好好认识这个疾病。除了 FDA 将积极协助药厂研发外，由国卫院老年研究所（NIA）与阿兹海默症协会（AA）所成立的专家小组，也提出这个研发领域的新指引方向：以找出阿兹海默症病程各阶段生物标记，为目标的研究架构。
正当许多科学家还在实验室内与类淀粉蛋白、tau 蛋白缠斗时，也有人相信阿兹海默症有其感染源，并暂时为这“未知的病原”起了一个名字：“The Alzheimer’s Germ”。有志之士 Leslie Norins 博士更是以 100 万美元“悬赏”这个病原：只要有任何研究能提出有说服力的证据，说明阿兹海默症确实是由某种病原所引起，就能领走奖金。
美国总统川普一直以来都很关注阿兹海默症疾病，也经常捐赠资金帮助相关单位，因为他父亲 Fred Trump 过世的前 6 年，就是深受阿兹海默症之苦。市场分析师认为，克林顿任内完成“人类基因计划”的成果，奥巴马则是提出“精准医疗”与癌症“登月”计划，川普也许会以解决人类世纪谜病阿兹海默症而努力，有机会成为他任内的重要政绩。
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