基因编辑技术进展迅速，除了最广泛使用的 CRISPR-Cas9，如今出现名为“碱基编辑”（base editing）的新一代科技。此工具比 CRISPR-Cas9 更精准，并成功治疗早衰症（Progeria）小鼠。相关消息让碱基编辑商 Beam Therapeutics 两周来大涨 34%。
14 日 Beam Therapeutics 冲高 13.66% 收 111.32 美元，创空前收盘高。和 Beam 去年 2 月 IPO（股票首次公开发行）价格的 17 美元相比，股价喷高 555%。
Barron’s 14 日报导，基因编辑技术在 6 日再现突破，科学家用碱基编辑修复了早衰症小鼠的基因缺陷。早衰症会让患者提早老化，患病孩童活不到成年。哈佛大学化学教授 David Liu表示：“（早衰症）病童的寿命中位数只有 14 岁。乐于见到一次性的早衰症疗法，能直接修正病症根源，而非只是症状治疗。”不过研究者仍须证实，碱基编辑适用于人类。
基因疗法是如何治疗疾病？人类 DNA 基因指令由四种碱基组成，分别是 A、T、G、C。A 和 T、G 和 C 会组成碱基对，在基因组（genome）内排列出 30 亿组碱基对。特定序列会替特定基因编码，提供指令制造某种蛋白质。如果基因突变打乱序列，指令就会出错，产生不同的蛋白质引发疾病。
目前最常用的基因编辑技术是 CRISPR-Cas9，此工具包含修剪 DNA 的蛋白质 Cas9、名为 Crispr 的 RNA。CRISPR-Cas9 能辨识 30 亿组碱基对的特定序列，加以结合后，可切断 DNA 双股螺旋。细胞会修补遭截开的 DNA，但过程常会出错，往往会加入或删去碱基，可望让错误基因失去活性。
碱基编辑比 CRISPR-Cas9 更精准，基因疾病有 30% 是单一碱基错误造成，碱基编辑能交换 C 和 T 或 A 和 G，借此修正问题，且不须修剪 DNA 螺旋。Beam 执行总裁 John Evans 说：“CRISPR-Cas 编辑技术只擅长切断 DNA，无法控制切断后的状况。碱基编辑可以替换单一碱基，细胞可能不会发现变化”。碱基编辑修正早衰症小鼠碱基，从错误的 T 换成 C，效果卓著。相较之下，CRISPR-Cas 疗效有限。
方舟投资（ARK Invest）公开资料显示，旗下投资生技的 ETF“ARK Genomic Revolution ETF”，BEAM 为第 26 大持股（比重为 1.41%）。CRISPR-Cas9 业者 Crispr Therapeutics 为第 4 大持股（5.56%）、Intellia Therapeutics 为第 21 大持股（1.77%）、Editas Medicine 为第 27 大持股（1.34%）。
（本文由 MoneyDJ新闻 授权转载；首图来源：shutterstock）
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