由于试验成效不彰,美国生技大厂 Biogen 和日本制药公司卫采(Eisai)3 月宣布终止阿兹海默症药物 aducanumab 的 3 期临床试验,但情况近期出现大逆转。整理试验分析并看到可用数据后,Biogen 宣布重启 aducanumab 计划并将提交上市申请,如果一切顺利,这将成为美国 17 年来第一种获批准的阿兹海默症新药。
据了解,Biogen 开发的 aducanumab(又名为 BIIB037)是靶向 β 淀粉样蛋白抗体,2015 年 1 期临床试验中期结果公开后,一直受到全球市场密切关注,然而在进入 3 期临床试验后,试验结果便一直不如 Biogen 预期。
至今年 3 月,团队已收集并分析 EMERGE(1,638 人)和 ENGAGE(1,647 人)两项 3 期临床实验中 1,748 例完成 18 个月研究的数据,独立分析小组建议已不太可能达成主要研究终点后,Biogen 和卫采宣布中止研究。消息传出后,Biogen 股价下跌近 30%,创下 2016 以来新低。
然而沉潜 7 个月后,Biogen 忽然在 10 月 22 日宣布,与美国食药署(FDA)协商确认后,将重启 aducanumab 项目并准备提交申请。
Biogen 表示,后续整理并重新分析临床数据后,确认 EMERGE 已达到主要试验终点。从数据来看,高剂量 aducanumab 确实能减缓症状进展,为阿兹海默症早期患者带来重大益处。
Biogen 计划在 2020 年向 FDA 提交 BLA 申请,虽然申请后的审查工作还得花 1~2 年,但如果一切顺利,aducanumab 将成为 2003 年以来阿兹海默症治疗领域的第一款新药。
一些批评人士仍质疑 Biogen 对临床结果前后判读不一,但整体来说,市场态度仍倾向乐观看待。尽管目前已有一些药物能缓解阿兹海默症某些症状,但直到现在,还没有一种针对潜在病理学的药物出现。
美国阿兹海默症协会首席科学家 Maria C. Carrillo 指出,在他看来,这是阿兹海默症领域的重要时刻。“我们不应该去想使用更完整数据得出的分析结果该不该获得批准,这得交由 FDA 判定。”
- FDA Will Consider Biogen’s Controversial Drug as First New Alzheimer’s Treatment Drug in 17 Years
- Biogen’s potential new drug for Alzheimer’s disease gets cautiously optimistic review following presentation
(首图来源:达志影像)
延伸阅读:
- 又一种阿兹海默症药物,大规模后期临床人体试验失败
- 家族带失智基因她却没事,女子被发现有能抵抗阿兹海默症的基因突变