生技投资一旦成功，报酬率很惊人，即使要承担相对高的风险，资金仍是前仆后继。一个企业成功的关键，不外乎技术、人与资金 3 大基本元素，这套逻辑用在生技新创公司身上，在初始募资时或许很有用，然而生技产品攸关人体健康与生命，蜜月期过后，若拿不出证据证明产品的效益或进展，市场的批判往往比对其他产业更为现实与苛刻。
最近就有一个活生生的案例，美国一位父亲为了罹患罕见疾病的爱子，毅然辞去风光的投资银行工作，转而成立生技公司，投入新药开发，期望延续儿子的生命。他更网罗了一位基因疗法先驱，今年初成功首次公开发行（IPO）募得 1.25 亿美元。原本立意良善的正能量故事，后来的发展却让外界相当不以为然，直言公司隐瞒事实，导致股价从 3 月初的高点一泻而下逾 78%。
又再爆案外案
Solid 首席执行官卡诺特（Ilan Ganot）原本是一位投资银行家，不过自从他得知自己的儿子罹患罕见疾病裘馨氏肌肉失养症（duchenne muscular dystrophy，DMD）后，便辞去 JP Morgan 的工作，创立 Solid Biosciences，全心对抗这个没有解药、只能让男孩活到 30 岁的罕见疾病。
卡诺特找来担任临床顾问的基因疗法先驱威尔逊（James Wilson），更是 AAV 载体（adeno-associated virus，腺相关病毒）技术的发明人。不过，他也曾主持传出死亡案例的临床试验，而备受争议。但是近年来，在不断努力降低病毒载体毒性之后，Spark 公司利用 AAV 载体技术拿下了 FDA（美国食品药物管理局）第一个基因疗法药证 Luxturna。
但就在今年初，Solid Biosciences 以 1.25 亿美元 IPO 上市后 4 天，威尔逊竟对外宣布辞去该公司临床顾问一职，当时股价还因此重挫 12%。威尔逊公布了 Solid 新药动物实验结果，向大众说明他请辞的原因。这项试验是以 AAV 病毒载体，将人类的运动神经元存活蛋白（survival motor neuron，SMN），送进有运动神经遗传突变的动物体内，表现人类的 SMN 蛋白质。结果，接受高剂量病毒注射的猴子和猪，全都出现严重的副作用，面临安乐死的命运。他们为猴子注射了浓度大于 5ml 的体积内包含 2×1,014 个病毒的剂量，猴子因此出现肝功能严重受损迹象。
其实，直到 IPO 之前的巡回说明会，公司都没有对外宣布一件事：早在去年 11 月，FDA 就已拒绝让 Solid 进行高剂量组的临床试验，然而公司硬是拖到股票上市之后才讲。这种为求 IPO 顺利，刻意压住不利消息的作法，引起媒体讨论资讯公开透明度是否严重缺乏，才能让药厂秘密行事。其实，这与新药审查体制有很大的关联，私人药厂只要将安全性事件通报研发团队、FDA 和病患，除此之外并没有义务向大众公开，FDA 当然也不会主动发新闻。
股价直接腰斩
不过，就在 3 月 14 日，FDA 也对 Solid 的实验喊卡，因为出现第一位不良反应事件（人体临床试验使用低剂量）。不过，公司的声明稿描述：“这位病患是一位已经无法行走的裘馨氏肌肉失养症青少年，在 2月 14 日接受了剂量为 5E13 vg/kg 的 SGT-001。就在治疗后几天，受试者因为红血球、血小板数量下降，以及免疫反应而住院治疗，然而这位病患并没有出现不正常出血现象，肝功能也与治疗前相同。经过治疗后，该病患反应良好，不再呈现任何副作用，所有的测量指数一切正常，而他也已经出院继续评估当中。”
FDA 会这么严谨喊卡，应该也是受威尔逊辞去 Solid 临床顾问的影响。不过，还有好几家公司也是使用威尔逊的 AAV 技术，却没有像 Solid 这样凸槌，而这一次，股价直接折腰砍了 54%，似乎也说明了投资人觉得苗头不对，走为上策。
Solid 公司虽未违法，但是选择性公布讯息，在道德上被媒体骂翻了，如今股票市值骤减，形象也受损，要再爬起得靠扎扎实实的研究结果了。不过，比起另一家保持神秘整整超过 10 年的 Theranos 公司，Solid 还算小巫见大巫！
还记得 2016 年掀起轩然大波的 Theranos？这家公司曾经宣称首创廉价无痛的颠覆性验血技术，运用自家研发的检测平台，只要指尖一滴血就能满足上百项血液检测。创办人霍姆斯（Elizabeth Holmes，见首图）个人的形象更是鲜明，19 岁就从斯坦福大学休学创立公司，当年还被喻为最年轻白手起家的女富豪。
魅力席卷全球
然而，霍姆斯最近与美国证券交易委员会（SEC）达成诈欺诉讼民事和解，将支付 50 万美元罚款，同时交出在 Theranos 公司的 1,890 万股的股票及放弃投票控制权，并且 10 年内不得担任上市公司管理层或董事（惟霍姆斯只发表简短声明，并未承认也不否认控诉）。
曾经笑傲生技业的金童，何以沦落至如今窘境？为什么市场要称 Theranos 为“硅谷最重要的一个教训”？话说成立于 2003 年的 Theranos，第一次媒体曝光迟至 2013 年，然而一曝光就不得了，不但是当年知名期刊评选的“全世界最年轻的白手起家女性亿万富翁”，公司估值更达 90 亿美元之多，公司高层与董事会亦不乏政商名流及学者。
典型的白手起家创业楷模，瞬间席卷全世界生技新闻版面，年轻美女、史丹福休学、女版乔布斯、能言善道、大咖云集的董事会、嘉惠弱势族群的廉价验血、颠覆科技、商界名流的注资……标准的胜利方程式关键字，全都有了。
然而，随著名声大起，外界的质疑却愈来愈多，因为始终没能一窥其神奇验血技术的究竟。每当有人试着要揭开面纱，Theranos 就会以商业机密为由，驳斥外界的怀疑，或者是暗示将申请 FDA 认证，甚至如后来诉讼所控诉，误导其检测技术已获得约翰霍普金斯大学的背书。
所有的争议终于在 2015 年底，《华尔街日报》一篇踢爆检验造假的文章全面引爆，该公司声称自行研发的血液检测平台 Edison，却有内部员工爆料准确度根本达不到标准，同一份血液样本却常呈现相反结果，Theranos 给客户的检验报告其实多出自传统检验设备，根本就没有所谓革命性的血液检测技术，从头到尾的“机密”，只是骗局一场。
此后一个个内幕摊在眼前，Theranos 对自家技术显然是夸大过头，且有误导投资人之嫌，一连串的爆料戳破了这个生技产业的完美神话，10 年间的成就原来是一连串谎言与隐瞒事实堆叠而出。提不出任何实验证据的 Theranos，遭主管机关做出实验室停业 2 年的处分，随后就从天堂掉入地狱且官司连连，公司的估值也一夕成空。
如今多数的官司已和解，但霍姆斯却也赔上名声，及十年内不得担任上市公司管理层或董事的惨痛代价，而她曾经傲视业界的个人身价 45 亿美元，《富比士》在 2016 年直接降到一文不值。
戳破完美神话
后来，Theranos 虽然也努力转型，锁定“微型实验”的概念，不过因为人才及资金难募，未来能否重新出发，还是困兽之斗？也只能用时间证明了。十多年的神秘塑造了天王形象，却又只用几个月的时间从天堂高速坠落，成为硅谷的一则惨痛教训。
套一句美国证券交易委员会旧金山地区办事处主任 Jina Choi 的话：“Theranos 的故事对硅谷来说是一个重要的教训。试图革新和破坏一个行业的创新者，必须告诉投资者真相，他们的技术今天能做什么？而不仅仅是他们希望有一天会做什么。”简言之，就是不要空口说白话，在生技界一切都要有凭有据，任何的进展都要证据说了算，如果把话讲得太漂亮，却是空心萝卜一个，就别怪市场的批判现实无情了。
一个是伟大父亲沦为无良企业主，一个是天之骄子变成硅谷大骗子，两个人的未来仍在转动，此时也无须追打。然而，这些故事却足以提醒生技公司，适度透明的资讯揭露有必要性，千万不要试图掩盖真相，否则，这两个案例都不会是最后一个。
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