去年甫公开上市的美国新泽西 Provention Bio 生技制药公司,发表一份被视为“巨大突破”的临床药物试验数据后,股票在周一大涨了 3 倍多。据数据显示,Provention Bio 在一项临床试验中,透过名为“teplizumab”的实验性药物,似乎可延迟 1 型糖尿病发病。
周日发表在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)的临床试验结果显示,这种名为 teplizumab 的药物涉及两年的糖尿病诊断差异。进一步而言,teplizumab 可将受试者 1 型糖尿病的发病风险降低 59%,同时经过 12 到 14 天的 teplizumab 疗程,诊断出复发的中位时间(Median Time)印象深刻地延长了两年之久。这项专门针对因家人患有糖尿病、而血液中也含有糖尿病标志物而被确定有糖尿病风险之人的研究,也于近日在旧金山举行的美国糖尿病协会(American diabetes Association)大会发表。
最令人好奇的是,teplizumab 新药曾在 2010 年某一项 1 型糖尿病关键试验中失利。当时主导该试验的研究专案名为“Protégé”,由 Macrogenics 及礼来(Lilly)两家生技制药公司赞助。但由于未能降低受试者每日总胰岛素使用量及 12 个月的糖化血红蛋白(HbA1c)浓度,使 Lilly 暂停后续开发。但几年之后,Provention 凭借 6,400 万美元的首次公开发行(IPO)收益,启动了名为“Protect”的关键性试验研究专案,结果,试验成果非常引人注目。
Provention Bio 从 Macrogenics 获得 teplizumab 专利权
据研究指出,1 型糖尿病影响了 100 多万美国人,是仅次于哮喘病的第二大常见儿童疾病。虽然 1 型糖尿可用胰岛素控制,但目前为止还没有治愈方法,所以当前努力的方向开始转向预防。
“Protect”研究的试验规模很小,只有 76 名受测患者,并涉及两周一次的 teplizumab 疗程。结果显示,服用该药的患者被诊断出 1 型糖尿病的发病中位时间为 48.4 个月,相较之下,服用安慰剂的患者发病时间只延长了 24.4 个月。
teplizumab 属于免疫疗法的一种,亦即专门锁定免疫系统的药物,近来在此领域中最著名的成功案例就属癌症治疗。在这类治疗状况下,teplizumab 被认为可以有效阻止免疫系统锁定能产生胰岛素的细胞。
不过,这类药物多少会产生一些副作用,特别是皮疹以及淋巴球等免疫细胞数量下降,所幸两种状况都获得解决。
Provention Bio 从 Macrogenics 手上获得 teplizumab 的专利权,后者在经历了一场与合作伙伴 Lilly 未能减缓糖尿病的临床试验后,暂停了 teplizumab 研发。Provention Bio 于 2018 年 7 月首次 IPO。10 日中盘股价一度飙升 424%,盘中高点达 22.82 美元。截至 11 日下午稍早,股价约为 15 美元,市值达 6.87 亿美元。
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