打着新药的旗帜，就是暴利的保证？这个逻辑恐怕需要修正。在美国总统候选人希拉里一路追砍下，高药价或将成为神话，甚至“无效退款”的策略也悄悄兴起。
台湾投资人对新药公司的期待度高、容忍度宽，多半是因为“新药等于高利润（高药价）”的迷思；不过，这个世界已经变了，种种迹象显示，药厂已经不能再漫天定价，更遑论年年调涨价格了。
全球人口暴增，急病、慢性病以及癌症的医疗支出跟着飙升，而高龄化的人口更将加速医疗资源的耗竭，预估 2020 年全球健康医疗支出将由 2010 年的 6 兆美元大幅增至 20 兆美元。其中，美国的人均健康医疗支出为全球之最，以 2014 年数字为例，高达 9,523 美元之多，相当于一个家庭每 100 美元的收入就有 20 美元花在医疗相关。
美国的药价一向高于其他发达国家，药厂辩称名目药价虽高，但都会给保险单位高折扣；不过，这种说词已被分析师拆穿了。以治疗白血病的 Gleevec 为例，在美国每个月的药价高达 10,122.3 美元，日本只有 2,205.6 美元，连美国隔壁的加拿大也只有 2,420.7 美元，不到四分之一的价格。即使是折扣后价格，美国前八大畅销药中除了抗 C 肝病毒药 Sovaldi 外，其余 7 项还是高于其他国家。
这还只是其一，美国人更不能忍受的是同一项药物甚至逐年调涨。2015 年，图灵药厂（Turing Pharmaceuticals）竟将弓形虫感染症药物 Daraprim 的价格一次调涨 55 倍，连国会都看不下去而展开调查。图灵首席执行官 Martin Shkreli 因此背了个美国“最可恨之人”名号；当然，后来他也因哄抬药价而下台。
“药物经济学”当道 成本效益要分析
美国国会调阅了图灵与范立恩（Valeant）两家药厂内部文件，发现药厂普遍无视于公众利益与社会责任，而是将企业利益做为制定药价的唯一准则。以范立恩为例，公司辩称营收成长的主因来自于药品销售量的增加，然而在调查小组公布的一封内部邮件中却显示，范立恩 2014 年第一季的营收成长有 60% 是由药品涨价所贡献。
负责调查的民主党众议员 Elijah Cummings 表示，这种定价策略并非只存在于少数恶质业者，而是整个产业普遍的现象。美国总统候选人呼声最高的希拉里更敦促 FDA（食品药物管理局）与 FTC（联邦贸易委员会）设法限制药商涨价行为，这也是导致后来美国生技股 NBI（那斯达克生技指数）一路下跌的关键因素。
不单是美国对高药价控管趋严，英国负责国家药价给付的国家健康与照护研究院（NICE）也不是省油的灯。NICE 会以价格与延长病患的生命比为基础，进行成本效益相关的“药物经济学”分析，其结论直接影响新药能否进入国民保健服务（NHS）使用药名单，因此药厂就算能自由定价，还是要考量药价过高恐达不到 NICE 要求，进而影响销售量的现实面。
英国 NICE 曾评估 Sanof i治疗大肠直肠癌药物 Zaltrap，发现其作用机制与罗氏大药厂 Avastin 类似，药效只比 Avastin多 1.4 个月的存活期，但是每月药价却高达 1.1 万美元，约当 Avastin 的两倍，最后 NICE 决定不给付。美国知名的斯隆-凯特琳纪念（Memorial Sloan-Kettering）癌症中心随后也宣布，不使用 Zaltrap 做治疗。这下 Sanofi 紧张了，深怕出现群体抵制效应，随即妥协给予癌症中心 5 成的折扣。
诸多案例显示 NICE 与医疗机构的坚持，最终可以达到降价的目的，这对整体医疗支出的控制有很大的贡献。其实，台湾已有健全的健保制度，如果能将所有医院的病历统一电子化并配合用药纪录，可以更有效地删除根本无用的滥用药，并找出性价比更高的医疗机构或医师，借此提升医疗资源的效益，比每两年全面调降一次药价来得更科学、更精准。
砍价压力涌现 生技股价遭重击
现在的药厂压力来自四面八方，保险公司、医疗／药事机构、药品给付管理公司、病患权益团体对药价都有一定影响力，而希拉里威力更强大，去年 9 月炮轰图灵药厂嗜血般的调高药价，宣示只要她当选总统，一定要终结哄抬药价的行为，导致美国 NBI 生技指数一路重挫，好不容易市场逐渐淡忘药价砍杀的恐惧，NBI 指数今年 6 月才又悄悄反弹。
不料，8 月 24 日希拉里再度指责 Mylan 在 6 年内将携带式抗敏药自动注射器“EpiPen”两支的价格由 10 年前的 94 美元调涨至 600 美元，涨幅超过 5 倍，此举大幅加重病患的负担，要求 Mylan 立即降价。希拉里再度重炮攻击高价药，也导致美国 NBI 生技指数大跌 3.5%。
说到股价因此重挫的案例，还真是不胜枚举。另一个知名案例是关于 Gilead 抗 C 肝病毒的药物 Sovaldi，只是这次的导火线为药品给付管理公司。Sovaldi 是第一个不需合并使用易导致严重副作用干扰素的新一代治疗方式，对全球上亿 C 肝病患是一大福音，但是 12 周疗程需要 8.4 万美元，也就是每颗药要价 1 千美元，Gilead 另一颗抗 C 肝病毒 Harvoni 一个疗程药价更高达 9.5 万美元，尤其两颗药 12 周疗程的价格相较法国更是高得离谱，在法国享受 6 折的药价分别只要 5.1 万美元以及 6 万美元。
美国药物供给管理公司旗下的 Express Scripts 协调降价不成，转而向另一提供抗 C 肝病毒药公司 AbbVie 协商取得折扣，全面使用该公司的 VieKira Pak（定价 8.3 万美元／疗程）以抵制 Gliead。Gliead 被抵制的消息一传开，该公司的股价连续两个交易日内重挫逾 17%。
掌控全球一半以上胰岛素市场的 Novo Nordisk 也面临美国市场药价调降的挑战。根据 Bloomberg 的报导，政府对调降药价的态度愈来愈强势，尤其糖尿病占全球医疗健康支出 12%，Novo Nordisk 势必是下一个炮火目标。今年 8 月 Novo Nordisk 因降价压力而调降公司最新的获利预估，虽然只是从成长 9% 降为 8%，消息一传出股价却创 3 年半以来最大跌幅，市值蒸发超过 3,300 亿元台币。
Novo Nordisk 首席执行官 Lars Rebien Soerensen 坦言，来自政府的强大压力，加上生物相似药对原厂药的竞争也愈来愈激烈，公司所提供的折扣必须一路提高以维护市场占有率，未来的关键将是加紧研发更符合药物经济学的药物。
其他的大药厂，如葛兰素与礼来的首席执行官也都跳出来示警，药价正面临前所未见的挑战，美国大选后政府的态度将更积极，2018 年和 2019 年将会是高价药厂“皮皮锉”的关键年。诺华大药厂的首席执行官 Joe Jimenez 也说，现在药厂一定要制定“一分钱一分货” （value-for-money）的行销策略。
药厂行销策略开始转向，但是没有一个比“保证有效，无效退钱”来得劲爆。吃药打针没效可以退钱？这种好像只有在乡下广播节目宣传“保健品”才有的夸大说词，如果未来大药厂也走这样的策略，请问没有临床实验的验证，谁还敢大剌剌地说自家的药可以有效治疗十几种癌症？
过去医疗服务提供者医师或医院的收入基础是“按件计酬”（fee-for-service）， 包括药物数量与检测件数等，现在付钱的“大老板”，包括政府与保险公司已经开始要求与医疗服务提供者订定新的合约，来要求更高品质的服务与医疗成效。美国联邦保险 Medicare 就计划在 2018 年之前将一半以上的合约改为“一分钱一分货”的合作方式。
产品可靠，使用方法透明以及风险分担，也已经成为医材公司新的发展策略。St. Jude Medical 公司向医院提供保证，如果装置该公司心脏同步器 Quadra CRT System 的病患在一年内需要再做手术来更正的话，该公司愿意付一半的费用。生产静脉注射之抛弃式输液导管的 ICU Medical 公司也保证导管绝不会堵塞。另有公司计划提供不会感染的心律调节器，否则就会退款。
美国医材大厂 Stryker 也提供“无效退钱”的保证。根据统计，每年在美国超过 3 千件的 RFO（Retained Foreign Objects，异物滞留体内），其中纱布占已研究残留异物的 69%，每件处理的成本超过 40 万美元，总计每年耗掉美国将近 24 亿美元的医疗资源。Stryker 为了强调自家 SurgiCount 产品的可靠度，这是一种用来完全消除手术后纱布滞留体内风险的产品，公司向医院提出，如果无法达到公司保证，将全额退款以及支付 3 年内相关医院衍生的成本，此外公司还会提供 500 万美元的产品责任保证金。
科技大厂创新机 台湾生医产业可借镜
除了医材产业已有“无效退款”的保证案例，药物治疗方面，生技一哥 Amgen 最近也与哈佛朝圣者保健（Harvard Pilgrim Health Care）合作，进行新一代降脂药 PCSK9 抑制剂 Repatha“无效退钱”的合作案。英国大药厂葛兰素治疗泡泡男孩症（患者出生时便不具备健全的免疫系统功能，对日常感染失去抵抗力），基因疗法 Strimvelis，一次性治疗虽高达 65 万美元的天价，但由于公司目前只在意大利上市，所以就只有意大利提供“无效退钱”的保证。
事实上，直到 2014 年底，意大利政府已经成功谈下 90 项药物的“无效退钱”保证，到 2015 年为止，“无效退钱”的基金累计收入已经超过 2.2 亿美元。
“无效退钱”是大厂新的行销策略，问题是，如何评估其有效性？举慢性疾病药物服用来说，治疗的无效经常是来自病患不遵守医嘱所造成，又该如何监控？半导体大厂高通的健康医疗事业部 Qualcomm Life 正研发出可以监控病患是否遵从医嘱的软件与感应器。不但是高通，其他国际科技大厂如 IBM 也与生医大厂合作朝精准医疗智库的发展与应用而迈进，这都给了台湾有心进军生医产业的科技大厂一些想像空间与发展方向。
（本文由 财讯 授权转载；作者为专业生技研究机构负责人）
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