在清醒的状态下，看着自己“冻”住，无法动、无法说话、无法吞咽，直到无法呼吸。这是渐冻人症，又称肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）或说运动神经元病的发病症状，人们熟知的当代著名理论物理学家、科学巨匠史蒂芬·霍金就是位“渐冻人”，毛泽东晚年时也罹患该病。
目前渐冻人尚无治愈的方法，合适的药物治疗是目前缓解“渐冻人症”病情的唯一手段。美国 FDA 仅批准两类延缓 ALS 恶化的药物：一种 1995 年获得批准；另一种今年才获批准。与此相对的是，全球每年有 14 万病人诊断为 ALS。传统的药物开发平均要耗费数十年时间、耗资新台币约 270 多亿元，人工智能或许能带来转机。
“很多医生将这种疾病视为医学领域最严重的疾病，对药物的需求很巨大。” 谢菲尔德翻译神经科学研究所的理查德·米德（Richard Mead）说。目前，他的研究专案已广泛应用人工智能技术。
这种软件系统在强大的电脑上执行──它像一名永不疲倦且永不分心的资深研究员般工作。它们分析化学、生物和医学等巨型数据库和大量论文，速度远超过人类，搜寻新的生物学标靶和潜在的药物。
近日，谢菲尔德研究所一项临床前试验中，AI 机器筛选出一种候选化合物呈现出好效果──能有效预防运动神经细胞死亡和延缓疾病恶化。理查德·米德打算在今年 12 月医学会议展示，目前正计划下一步临床试验。
在英国，探索 AI 开发 ALS 新型药物的不仅这家。去年 12 月，巴罗神经科学研究所透过使用 IBM Watson 发现了 5 个与 ALS 相关基因，如果没有这种机器，研究人员估计这项发现将会耗费几年时间而不是几个月。
这对 ALS 患者是个天大的好消息，这意味这他们可能接受更好的治疗。如果研究人员提供新型药物，这无疑表示 AI 在药物开发领域应用有成功的可能性，这也将照亮这个领域的创业公司前景。
这些公司的观点是：AI 不会取代科学家或临床医生，但是他们应该用新技术，能比以前快十几倍的速度发现新药，还帮他们节省时间和资金。
目前，理查德·米德正与 BenevolentAI 合作，后者是英国众多“独角兽”之一──市值超过 10 亿美元。这领域的其他公司包括苏格兰 Exscientia 和美国 Berg、Numerate、twoXAR、Atomwise 和 InSilico Medicine，据悉 InSilico Medicine 近日发表一款专门针对 ALS 药物的开发平台。
“本质上，我们正在做的事情就是发现（标靶与药效间）新关系，找到治疗疾病的新标靶。”GSK 前“药物猎人”Jackie Hunter 说。现在他是 Benevolent 药物业务部负责人。传统的药物开发依旧是一场“击中或打偏”游戏，Hunter 认为中期或晚期临床试验中，试验化合物的 50% 失败率不可持续，亟待 AI 技术改善。
BenevolentAI 公司一项临床 2 期试验将会评估之前强生公司临床试验淘汰的化合物，这次将评估这些化合物治疗帕金森氏症白天昏昏欲睡症状的效果。像 GSK、赛诺菲和默克这样的大型制药公司，透过与新创公司合作，如今也在探索 AI 于药物开发领域的应用。
基于 21 世纪初的“高通量筛选技术”遇冷，他们对这波 AI 浪潮的态度相对保守，但 AI 不断学习的能力意味着与上次可能有所不同。CPR 资产管理基金经理 Vafa Ahmadi 认为，它是一项潜在的游戏规则破坏者。“AI 技术会加快我们产生好的目标分子速度，它可能会与生产力产生巨大的影响，而这反过来会导致制药工业股票的大幅波动。”
觊觎这蛋糕的不仅有制药企业和新创公司，包括微软、IBM 和 Google 母公司 Alphabet 等科技巨头也成立生命科学部门以探索药物开发。
目前，BenevolentAI 公司已有大量基于 AI 技术开发 ALS 和其他罕见疾病药物的实际经验了，下一步可能成为 AI 技术用于新药开发的测试平台，这种平台在其他高科技领域早已建成，比如自动驾驶。“我们想要告诉人们，在罕见病领域，我们也能提供药物开发服务，我认为如果在药物开发环节能做到，在任何其他领域我们也能发挥 AI 的魔力。”
（本文由 雷锋网 授权转载；首图来源：shutterstock）
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