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血友病商机大,基因治疗三雄谁能占先机?

2024-11-02 211

血友病(hemophilia)为凝血功能缺失的遗传疾病,患者身体的不同部位发生自发性出血,出血量取决于患者的严重程度,如果不妥善处理,可能会造成永久性伤害。最常见的血友病类型为凝血因子 VIII 缺失的 A 型,其次为凝血因子 IX 缺失的 B 型,仅 A 型的四分之一。根据美国血友病基金会估计,男性出生发生 A 型血友病概率高于女性,约五千分之一。

Leerink 投资银行分析师 Joseph Schwartz 表示,未来每位血友病基因治疗费用可能高达 150 万美元,这使 BioMarin 药厂、Spark Therapeutics(Spark)及 UniQure 等基因治疗三雄,争先恐后想成为第一个进入血友病基因治疗市场的公司。

目前血友病基因疗法的领先者为 UniQure 和 BioMarin。UniQure 研发的 B 型血友病基因疗法 AMT-061 已完成第二期临床试验,该疗法于 2017 年 10 月取得美国 FDA 的突破性疗法认定(breakthrough therapy),预计今年第三季进行第三期临床试验,并预计 2020 年前,成为第一个上市的 B 型血友病基因疗法。

BioMarin 研发的 A 型血友病基因疗法为 Valrox(valoctocogene roxaparvovec),也于 2017 年 10 月取得美国 FDA 突破性疗法认定,目前正在进行第三期临床试验。Schwartz 分析师预计 Valrox 于 2022 年取得美国上市许可,成为第一个上市的 A 型血友病基因疗法,并可望于 2030 年达 45 亿美元的高峰销售额。

Spark 紧追在后,研发的 A 型血友病基因疗法 SPK-8011 正进行第 1/2 期临床试验。Schwartz 分析师预计 SPK-8011 于 2022 年取得美国上市许可,并可望于 2030 年达 40 亿美元销售额。此外,Spark 也与 Pfizer 药厂共同研发 B 型血友病基因疗法 SPK-9001,也正进行第 1/2 期临床试验。Schwartz 分析师预测 SPK-9001 于 2027 年达到 10 亿美元销售额及 1 亿 3,400 万专利授权金。

(本文由 GeneOnline 授权转载;首图来源:shutterstock)

2019-03-12 07:31:00

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