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医疗科技最新突破!美核准首例 CRISPR 人体基因疗法计划

2024-12-27 207

CRISPR 基因剪辑技术因其设计简单、操作容易以及成本低廉的特性,在医疗科技界中相当炙手可热,而此技术虽行之有年,却也因为面临伦理、道德等相关社会议题而停滞在动物实验。但近期也出现了好消息,让 CRISPR 技术又更近人体试验一步,美国国立卫生院(NIH)首次核准了 CRISPR 人体实验,并可望最快在今年内执行。

美宾州大学研究团队在近期向 NIH 提请一项计划,目的是希望透过 CRISPR 技术修改患者免疫系统中的 T 细胞,提高患者本身的免疫力以对抗癌症。其中,领导此研究的物理学家 Edward Stadtmauer 表示:“细胞治疗是相当有前瞻性的,但接受此治疗的患者后来通常都会复发。”而为了减少这样的可能性,CRISPR 基因编辑技术则在此时派上用场,希望在日后成为癌症患者的福音。

首次的试验将先确认 CRISPR 技术是否适用于人类,而不是直接测试是否能运用在治疗癌症上。此外,值得一提的是此试验是由前 Facebook 总裁 Sean Parker 所成立的“癌症免疫疗法 Parker 研究机构”所赞助,目前此研究虽还未归纳出大致的预算,但此试验却也在 Sean Parker 的大力赞助下,有了强大的靠山与响亮的名声。

按照计划,若确认 CRISPR 技术可适用于人体,研究学者将会从患有多黑色素瘤、黑色素瘤和肉瘤三种疾病的患者身上取出 18 个 T 细胞以进行 CRISPR 技术。第一次编辑是要教导 T 细胞能够自动找出癌症细胞,并且攻击他们;第二次编辑则是要移除 T 细胞上一条会影响操作过程的原有蛋白质;最后一次编辑则是要让 T 细胞具有防御性。经编辑过后,再将这些 T 细胞注射回患者体内。

然而,经过 NIH 核准并不代表就是能真正执行试验,接下来还得通过美国食药署(FDA)及实施此研究的医药中心核准才能开始执行。此外,CRISPR 基因编辑技术也不能用在编辑胚胎的基因。但对于医疗课技界来说,这也是美首次核准将 CRISPR 基因编辑技术运用在人体试验上的计划,若在未来能成功帮助抵抗癌症,也将会是医疗界中相当重要的突破。

 

相关连结

  • First CRISPR Human Clinical Trial Gets a Green Light from the U.S.
  • Sean Parker To Fund CRISPR Trial, And Other Gene Edit Milestones

(首图来源:Flickr/NIH Image Gallery CC BY 2.0)

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