基因疗法再次引起注意，知名的新英格兰医学期刊（The New England Journal of Medicine）对于“B 型血友病”（Hemophilia B）的基因疗法赞誉有加，称之为重要里程碑，并高呼基因疗法将再次复兴。
霸荣（Barron’s）、华盛顿邮报报导，B 型血友病是 X 染色体出现基因突变，患者无法生产足够的凝血因子。Spark Therapeutics 和辉瑞（Pfizer）携手研发的 B 型血友病基因疗法，利用无害的病毒，携带经过改良的基因，协助患者生产凝血因子。
研究者说，静脉滴射一次 Spark 的基因疗法药物，病患就能制造足够的凝血因子，避免过度出血。而且新疗法让患者几乎不需要每周定期注射凝血因子，追踪最久的一个患者显示，一年半后仍然有效。
新英格兰医学期刊 6 日发文指出，这是基因疗法复兴的另一例证，也是 B 型血友病治疗的里程碑，不过也强调需要更长期的追踪，确认药物安全有效。
Jefferies 分析师 Michael Yee 看好 Spark，目标价为 95 美元。市场忧虑 Spark 视网膜用药未必能取得美国食品药物管理局（FDA）许可，使得该公司股价自高点大跌 20%。Yee 认为众人多虑了，应能顺利通过。
（本文由 MoneyDJ新闻 授权转载；首图来源：shutterstock）
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